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罕见病创新中心使命 FDA 创建了罕见病创新中心 (Hub)，作为生物制品评估与研究中心 (CBER) 和药品评估与研究中心 (CDER) 之间的合作和连接点，旨在改善罕见病患者的治疗效果。该中心将加强 FDA 内部的合作，以解决与罕见病产品开发相关的常见科学、临床和政策问题，包括与产品审查相关的跨学科方法，并促进各办公室和中心之间的一致性。尽管该中心将适用于所有罕见病，但它将特别关注较小人群中的挑战或自然病史多变且尚未完全了解的疾病。 罕见病创新中心成立 罕见病创新中心启动 该中心成立于 2024 年，旨在促进 FDA 内部的合作，并推进共同愿景和全面方法，以应对共同挑战，例如确定和利用创新的科学方法进行药物开发，并简化与罕见病社区的沟通。该中心由 CBER 和 CDER 主任领导。他们担任罕见病创新中心指导委员会的联合主席，该委员会还包括中心和 FDA 其他办公室的相关领导，包括设备和放射健康中心（CDRH）、肿瘤卓越中心（OCE）、孤儿药产品开发办公室（OOPD）和组合产品办公室（OCP）。该中心的战略运营由战略联盟主任（DSC）领导，他对两位中心主任负责。该中心启动的第一阶段是听取罕见病社区的意见。里根-乌达尔基金会与 FDA 合作举办了一次公开会议，讨论该中心并听取社区对中心优先事项的反馈。公开会议还包括开设一份联邦公报卷宗，以接收有关该中心使命和功能的书面意见。就该中心的必要性和预期目的向 FDA 提供的反馈表明了对 FDA 这一新计划的大力支持；公开会议的注册人数超过 3000 人 1，通过《联邦公报》档案提交了 60 多条深入评论。2 此外，注册和反馈代表了罕见病社区的广泛横截面，其中 40% 的公开会议注册来自受监管行业，超过一半的公开档案评论来自患者和疾病组织。有关罕见病社区意见的更多详细信息，请参阅下面的社区意见部分。中心启动的第二阶段是起草本战略议程。基于已经收到的反馈，并考虑到中心尚处于起步阶段，CBER 和 CDER 领导层
罕见病创新中心 | 2025 年战略议程
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